L’approbation du médicament de Biogen pour la maladie d’Alzheimer pourrait faciliter la voie à d’autres comme Athira Pharma

Le PDG d’Athira Pharma, Leen Kawas, accepte le prix du PDG de l’année aux . Awards 2019. (Photo . / Kevin Lisota)

L’approbation lundi du premier nouveau médicament contre la maladie d’Alzheimer en près de deux décennies – l’aducanumab de Biogen – aide à éclairer la voie à suivre pour d’autres sociétés développant des thérapies contre la maladie d’Alzheimer, dont Athira Pharma, basée à Seattle, qui a vu son stock augmenter de plus de 4 % de réduction sur l’actualité Biogen.

La FDA a autorisé l’aducanumab (également connu sous le nom d’Aduhelm) dans le cadre d’un programme d’approbation conditionnelle accélérée, et demande à la société de mener un nouvel essai clinique pour tester son efficacité pendant la commercialisation du médicament. L’approbation est venue malgré l’objection quasi unanime du comité consultatif indépendant de l’agence selon laquelle il n’y avait pas suffisamment de preuves que le médicament avait un avantage significatif pour les patients.

Le programme d’approbation accélérée de la FDA est conçu pour faire progresser les thérapies pour une maladie grave qui n’est pas traitée de manière adéquate par les thérapies disponibles. Les critères incluent que la thérapie « offre généralement un avantage significatif par rapport aux thérapies disponibles et démontre un effet sur un paramètre de substitution qui est raisonnablement susceptible de prédire un bénéfice clinique », selon la FDA.

Le fait que la FDA ait déployé ce cadre suggère qu’il pourrait également faciliter le processus d’approbation d’autres thérapies contre la maladie d’Alzheimer.

Athira Pharma lève 204 millions de dollars en introduction en bourse, atteignant un « grand jalon » dans la lutte contre la maladie d’Alzheimer et d’autres maladies

« L’optimisme que cela apporte est important pour le domaine dans son ensemble », a déclaré Leen Kawas, PDG et co-fondateur d’Athira, dans une interview avec ..

Fondée en 2011, Athira est à un stade avancé du développement de son principal candidat thérapeutique qui pourrait arrêter ou inverser les lésions nerveuses qui causent la maladie d’Alzheimer et d’autres maladies, notamment la maladie de Parkinson et la SLA, ou la maladie de Lou Gehrig. Il utilise une technologie régénérative qui reconstruit les connexions entre les neurones.

Le candidat thérapeutique, ATH-1017, cible le facteur de croissance des hépatocytes (HGF) et son récepteur (MET), qui peuvent favoriser la survie et la croissance neuronales, entre autres actions. En 2019, la société a annoncé des résultats initiaux prometteurs d’un essai de phase 1 testant les effets sur deux paramètres de substitution, un biomarqueur pour l’activité des circuits cérébraux et un autre pour l’accès à la mémoire de travail et les processus cognitifs dans le cerveau.

Athira, qui est devenu public en septembre, mène actuellement un essai de phase 2 examinant la réponse aux biomarqueurs et un essai de phase 2/3 qui évalue également la réponse clinique. Cette configuration, a déclaré Kawas, présente certains parallèles avec les données utilisées pour soutenir l’approbation de lundi – qui reposaient en partie sur des données positives d’un essai, des données à l’appui d’un autre et des données de biomarqueurs sur la cible du médicament, la bêta-amyloïde, qui s’accumule en amas dans le cerveau des individus affectés. Les données de Biogen ont montré que son médicament réduisait les niveaux d’amyloïde.

« Cela va être utile pour tout le monde dans le développement de médicaments contre la maladie d’Alzheimer en tant que guide de ce qui devient une partie des critères cliniques d’approbation », a déclaré Kawas.

L’essai de phase 2/3 d’Athira est conçu pour évaluer si l’ATH-1017 peut inverser le déclin cognitif, et Kawas s’attend à ce que des données émergent de l’essai de phase 2/3 dès l’année prochaine. Les essais de Biogen ont demandé si son médicament pouvait ralentir le déclin chez les patients aux premiers stades de la maladie, et il a donc fallu de nombreuses années pour donner des résultats.

Les candidats thérapeutiques ciblant la bêta-amyloïde sont privilégiés par les sociétés pharmaceutiques depuis des décennies, qui ont dépensé des milliards pour tester des candidats qui ont finalement échoué dans les essais ; l’approbation de l’aducanumab lundi se démarque dans ce domaine.

Plus récemment, Athira et d’autres sociétés pharmaceutiques se sont tournées vers d’autres approches et de nouvelles cibles. Anavex Life Sciences Corp., par exemple, teste cliniquement un agent qui cible deux récepteurs présents dans le cerveau. Cassava Sciences teste un agent ciblant une autre protéine dans le cerveau. Les cours des actions des trois sociétés de biotechnologie ont augmenté aujourd’hui suite à l’approbation du nouveau médicament.

Share