Maladie de Parkinson : un « couteau suisse » pour l’édition de gènes pourrait traiter une maladie incurable | Sciences | Nouvelles

Ce « couteau suisse » est une avancée de la technologie connue sous le nom de procédure d’édition de gènes CRISPR. Il a été développé pour la première fois en 2012 et a été appelé l’un des outils médicinaux les plus puissants de l’histoire. Il fonctionne en coupant des sections sélectionnées d’ADN. Les experts s’accordent à dire qu’il existe un potentiel énorme dans CRISPR en tant que traitement efficace, mais des problèmes sont survenus à cause de la taille de Cas9 – une enzyme dérivée de bactéries qui coupe et remplace les gènes défectueux. Il est trop gros pour être emballé de manière pratique, ce qui, selon les scientifiques, limite son potentiel.

C’est pourquoi CasMINI, un plus petit parent de Cas9, est ce que les chercheurs privilégient depuis des années.

Une équipe de chercheurs de l’Université de Stamford a fabriqué l’enzyme de la taille d’une pinte appelée Cas14, qui est la moitié de la taille de Cas9.

Mais Cas14 ne fonctionne pas chez les mammifères, alors l’équipe de Stamford a génétiquement manipulé l’enzyme pour résoudre ce problème et l’a appelée CasMINI.

Le Dr Lei Qi, de l’équipe de recherche de Stamford qui a travaillé sur ce projet, a déclaré : « D’autres efforts ont déjà été déployés pour améliorer les performances des CRISPR fonctionnels. Mais notre travail est le premier à faire fonctionner un autre qui ne fonctionne pas »,

Le professeur auteur principal, Stanley Li, a ajouté : « Il s’agit d’une étape cruciale pour les applications d’ingénierie du génome CRISPR.

« Le travail présente le plus petit CRISPR à ce jour, à notre connaissance, en tant que technologie d’édition du génome.

« Si les gens pensent parfois à Cas9 comme à des ciseaux moléculaires, nous avons ici créé un couteau suisse aux multiples fonctions.

«Ce n’est pas un grand, mais un miniature qui est très portable pour une utilisation facile.

« C’est sur notre liste de souhaits qu’il deviendra une thérapie pour traiter les maladies génétiques, guérir le cancer et inverser la dégénérescence des organes. »

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Certaines personnes s’inquiètent des effets possibles à long terme de ce type de technologie, la sécurité et les implications éthiques étant particulièrement préoccupantes.

Il y a eu quelques exemples d’utilisation illégale de CRISPR, comme le scientifique en disgrâce He Jiankui, qui a utilisé Crispr sur les embryons de deux jumelles à naître dans le but de les rendre résistantes au VIH.

Mais les scientifiques cherchent toujours désespérément à utiliser cette technologie pour lutter contre certaines des maladies les plus problématiques au monde.

CRISPR a également été utilisé à d’autres fins, comme lorsque des cerveaux miniatures cultivés en laboratoire ont été génétiquement modifiés par CRISPR pour aider à révéler comment les humains modernes ont survécu lorsque d’autres hominidés comme les Néandertaliens se sont éteints.

L’étude a été publiée dans la revue Molecular Cell.

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