Roche annonce le lancement d’Evrysdi® (risdiplam) pour le traitement des patients atteints de SMA en Inde

US FDA, SMA, Evrysdi®, progressive, rare, maladie neuromusculaire, fatale, carence, protéine SMNEvrysdi® a été approuvé pour la première fois par la FDA américaine en août 2020 et est aujourd’hui disponible en Inde dans les 11 mois suivant l’approbation américaine.

Roche a annoncé aujourd’hui le lancement d’Evrysdi® (risdiplam), le premier et le seul traitement approuvé en Inde pour les patients atteints d’amyotrophie spinale (SMA).

Evrysdi® (risdiplam) est le premier et le seul traitement oral pour les adultes et les enfants de deux mois ou plus souffrant de SMA, désormais disponible en Inde

Evrysdi® a été approuvé pour la première fois par la FDA américaine en août 2020 et est aujourd’hui disponible en Inde dans les 11 mois suivant l’approbation américaine. Depuis son lancement, plus de 4000 patients atteints de SMA dans plus de 50 pays ont bénéficié d’Evrysdi®.

L’AMS est une maladie neuromusculaire rare, grave et évolutive qui peut être mortelle. Elle affecte environ une naissance vivante sur 10 000 dans le monde et une naissance vivante sur 7 744 en Inde et est la principale cause génétique de mortalité infantile. La SMA est causée par une mutation du gène du motoneurone de survie 1 (SMN1), qui entraîne une déficience de la protéine SMN.

Cette protéine se trouve dans tout le corps et est essentielle au fonctionnement des nerfs qui contrôlent les muscles et les mouvements. Sans cela, les cellules nerveuses ne peuvent pas fonctionner correctement, ce qui entraîne une faiblesse musculaire au fil du temps. Selon le type de SMA, la force physique d’un individu et sa capacité à marcher, à manger ou à respirer peuvent être considérablement diminuées ou perdues.

Evrysdi® est administré quotidiennement à domicile par voie orale (il est fourni sous forme de poudre qui est constituée d’une solution liquide et prise une fois par jour par voie orale ou par sonde d’alimentation si nécessaire) et est conçu pour traiter l’AMS en augmentant la production du neurone moteur de survie (SMN) protéine. Il est approuvé pour le traitement de la SMA chez les adultes et les enfants de 2 mois et plus.

Evrysdi® est étudié chez plus de 450 personnes dans le cadre du programme d’essais cliniques le plus vaste, le plus vaste et le plus robuste sur la SMA. Le programme comprenait des nouveau-nés à des adultes âgés de 60 ans présentant des symptômes et des fonctions motrices variés, et est le seul programme qui a inclus ceux qui ont déjà été traités pour l’AS avec un autre médicament.

Le médicament a été approuvé par les autorités sanitaires indiennes après avoir examiné ses données d’efficacité et d’innocuité provenant de trois études cliniques mondiales conçues pour représenter un large éventail de personnes vivant avec la SMA. Ces études étaient FIREFISH3 chez les nourrissons symptomatiques âgés de 1 à 7 mois atteints d’AS de type 1 et SUNFISH3 chez les enfants et les adultes âgés de 2 à 25 ans. SUNFISH est le premier et le seul essai contrôlé par placebo à inclure des adultes atteints de SMA de types 2 et 3.

Evrysdi® a montré des améliorations cliniquement significatives de la fonction motrice au cours de ces deux essais cliniques chez des personnes d’âges et de niveaux de gravité de la maladie variés, y compris les SMA de types 1, 2 et 3. Les nourrissons ont atteint la capacité de s’asseoir sans soutien pendant au moins 5 secondes, une étape motrice clé qui n’est normalement pas observée dans le cours naturel de la maladie. Il a également amélioré la survie sans ventilation permanente à 12 et 23 mois, par rapport à l’histoire naturelle. Il a maintenu la capacité d’avaler et de s’alimenter par voie orale chez la majorité des nourrissons après 2 ans de traitement. Il s’agit d’une caractéristique unique d’Evrysdi qui n’a pas été observée avec d’autres médicaments pour la SMA.

V Simpson Emmanuel, PDG et directeur général de Roche Pharma India, déclare : « Le lancement d’Evrysdi® en Inde est un bel exemple de la réalisation par Roche de son objectif de ‘Faire maintenant ce dont les patients ont besoin ensuite’. Nous parions gros sur la résolution des défis complexes liés aux maladies rares, car nous pensons qu’aucun patient ne devrait être privé de la possibilité de mener une vie saine, quelle que soit la complexité ou la rareté de la maladie. Aujourd’hui annonce un nouveau voyage d’espoir alors que nous nous rassemblons tous pour ajouter de la couleur dans la vie des patients atteints de SMA en Inde avec le lancement d’Evrysdi®, le premier et le seul traitement approuvé en Inde pour les patients atteints de SMA. Cela marque également notre incursion dans le traitement des maladies rares en Inde, a-t-il ajouté. »

Pour garantir que chaque patient ait accès à ce traitement modificateur de la maladie, Roche annonce son programme de soutien aux patients (PSP) pour Evrysdi®. Grâce à ce programme, au cours des deux premières années de traitement, Roche offre trois flacons gratuits pour deux flacons achetés par le patient. A partir de la troisième année, Roche offre deux flacons gratuits pour chaque flacon acheté par le patient

Pour fournir une solution holistique aux patients SMA et aux soignants, nous avons identifié les défis les plus importants auxquels ils sont confrontés tout au long de leur parcours et avons conçu des solutions pour les aider à atténuer ces défis. Grâce à notre programme PSP, Roche fournira des services tels que : physiothérapie, conseils financiers, conseils psychosociaux et nutritionnels aux patients atteints de SMA. Les patients et les soignants peuvent nous contacter au 1800-202-4755 pour obtenir des informations sur le programme PSP.

« Étant donné que la majorité des personnes atteintes de SMA en Inde ne sont pas traitées, nous pensons qu’Evrysdi, avec son profil clinique très efficace et son avantage en matière d’administration orale, offrira des avantages significatifs pour de nombreuses personnes vivant avec cette maladie neurologique rare », a déclaré le Dr Bruno Jolain, médecin en chef. Officier, Roche Pharma Inde.

« L’administration d’Evrysdi ne nécessite aucune hospitalisation, aucune anesthésie, aucun centre de soins spécialisé, aucune administration complexe et aucun stéroïde. Une simple administration orale donne aux patients SMA, aux médecins traitants et aux soignants plus de contrôle sur leur vie quotidienne », a ajouté Jolain.

« Tout au long de leur vie, de nombreuses personnes atteintes de SMA peuvent perdre leur capacité à effectuer des mouvements critiques, ce qui peut avoir un impact sur leur capacité à participer de manière indépendante à différents aspects de la vie quotidienne et même à changer leur vie. Les patients atteints de SMA en Inde ont longtemps vécu sans option de traitement viable. Nous sommes aujourd’hui encouragés par la disponibilité d’une solution approuvée en Inde », a déclaré Alpana Sharma, cofondatrice et directrice du plaidoyer des patients à la CureSMA Foundation of India.

« Le lancement d’Evrysdi en Inde est une étape très attendue pour notre communauté. Nous apprécions l’engagement de Roche à rendre ce médicament disponible en Inde peu de temps après son lancement mondial et à développer un traitement pouvant être administré à domicile », a déclaré Archana Vashist Panda, cofondatrice et directrice du plaidoyer des patients, CureSMA Foundation of India.

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